罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是先天基因缺陷或突變導致脊髓前角運動神經元退化，患者肌肉會不斷退化萎縮，嚴重甚至會無法自主呼吸而死亡，「諾健生」施打後終生有效，通過的適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，是罕病患者可以獲得治癒機會的劃時代藥品，預估一年有8名病童受惠。
全球研發3款治療或緩解SMA疾病發展的藥物，分別是口服藥物「服脊立」、從背部注射的「脊瑞拉」與基因治療藥物「諾健生」，健保署先前已將服脊立、脊瑞拉納入給付範疇，8月再納入諾健生，等於是SMA所有藥物都已收入給付清單。
健保署副署長蔡淑鈴表示，諾健生納給付前，今年4月健保署也放寬已經納入給付的SMA兩款用藥，脊瑞拉從原本限定1歲前發病、治療時患者未滿7歲，擴增條件至3歲內發病者，且如果開始治療年齡，患者已經滿7歲，但臨床運動功能指標（ＲＵＬＭ）小於等於15，也能獲得健保給付用藥；「服脊立」則調整為出生2個月以上、未滿18歲的患者可以使用。
