
12月新制上路,健保自12月起將開始給付「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC缺乏症)」的基因治療藥物,不過該藥價格昂貴,1針要價1億元,創下最高單價紀錄。對此,健保署署長陳亮妤強調,所有藥品納入健保給付都需要進行公正、透明的審查程序。
據台大醫院資料顯示,AADC缺乏症屬於先天性的基因缺陷,導致身體無法合成正常的AADC,AADC對人體合成多巴胺、血清素、腎上腺素至關重要,因此AADC缺乏症患者會有類似帕金森氏症的嚴重運動障礙出現,AADC缺乏症的發生率粗估為6萬分之1。
健保自12月起將開始給付「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC缺乏症)」的基因治療藥物,受益對象是18個月以上、未滿6歲具有嚴重表現型的AADC缺乏症病患。該藥由台大醫院研發再技轉美國藥廠,終身只須施打一次,1針1億元。健保署預計第1年施打人數13人,第2至5年,每年新增5人。